evenimente apwr

Comitetul pentru Medicamente Orfane

3 februarie 2014

 Analiza anului 2013 și perspective

Un total de 11 din cele 81 de medicamente recomandate pentru Autorizația de introducere pe piață de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) și Comitetul pentru Medicamente pentru uz uman (CHMP) au fost destinate pentru tratamentul bolilor rare în 2013. Acest lucru continuă creșterea de la an la an a numărului de recomandări autorizate de introducere pe piață a medicamentelor pentru boli rare observate în ultimii ani (cu 8 în 2012 și 4 în 2011).
Una dintre explicațiile oferite de către Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane (COMP este aceea că dezvoltatorii de medicamente orfane, utilizează în prezent mult mai bine instrumentele oferite de Agenție și de Regulamentul European pentru Medicamente Orfane pentru sprijinirea în dezvoltarea medicamentelor lor.
" După 12 ani de când Regulamentul European pentru Medicamente Orfane a intrat în vigoare, acesta fără îndoială deservește scopului său cu mai multe și mai multe medicamente orfane care ajung la pacienții cu boli rare în fiecare an", explică Bruno Sepodes, președintele COMP. "Eforturile comune ale comisiilor EMA, inclusiv COMP, Comitetul Pediatric și CHMP, în furnizarea de consultanță științifică a companiilor în timpul dezvoltării medicamentelor acestora, au fost o forță conducătoare din spatele acestui succes."
Volumul cererilor de desemnare a medicamentelor orfane prezentate Agenției a crescut cu mai mult de 22% din 2009. În plus, numărul de companii care caută asistență de protocol (consultanță științifică pentru sponsorii care dezvoltă medicamente orfane) în timpul dezvoltării medicamentelor acestora a crescut de la 82 de cereri în 2012 la 108 cereri în 2013. Căutând și în urma avizelor științifice a fost dovedita creșterea în mod semnificativ a probabilității unui rezultat pozitiv pentru cererile de autorizare de introducere pe piață.
În 2013, CHMP a recomandat acordarea autorizațiilor de introducere pe piață condiționată pentru patru medicamente orfane, un număr mai mare decât în ​​anii precedenți (cu unul în 2012 și nici unul în 2011). Această tendință este reflectată de o creștere a numărului de companii care solicită consiliere cu privire la procedura de autorizare condiționată de introducere pe piață în comparație cu anii precedenți. Acest mecanism permite acordarea de autorizații de introducere pe piață pe baza unor date mai puțin complete pentru anumite categorii de medicamente, cum ar fi medicamentele orfane, în scopul de a satisface nevoile pacienților medicale nesatisfăcute și în interesul sănătății publice.
Microîntreprinderile și întreprinderile mici sau mijlocii (IMM-uri) sunt foarte active în dezvoltarea medicamentelor orfane. Aproximativ 40% din cererile pentru o desemnare a medicamentelor orfane sunt transmise de către IMM-uri. Agenția încurajează companiile în curs de dezvoltare a medicamentelor orfane să se înregistreze ca un IMM. Aceste companii beneficiază de stimulente suplimentare, inclusiv asistență de reglementare, administrativ și procedural de la biroul Agenției pentru IMM-uri, precum și reduceri de taxe.
"În 2014, vom continua să revizuim și să adaptăm procedurile noastre interne. Acest lucru ne va ajuta să satisfacem mai bine nevoile pacienților, cu care Comitetul a lucrat în contact strâns de la crearea sa, și să menținem la curent cunoștințele științifice privind bolile rare. O altă prioritate va fi să continuăm să contribuim în mod activ la publicațiile științifice și dezbaterile științifice în zona noastră ", adaugă Bruno Sepodes.
Facilitarea accesului la medicamente
Problema rambursării medicamentelor orfane după ce au primit autorizarea de introducere pe piață este importantă pentru ca medicamentele să ajungă la pacienți.
Medicamentele orfane reprezintă unul din domeniile cheie ale planului de colaborare dintre Agenția Europeană a Medicamentelor și Rețeaua Europeană pentru Evaluarea Tehnologiilor Medicale, un plan de 3 ani de zile, pe anii 2013-2015. Agenția Europeană a Medicamentelor lucrează cu Rețeaua Europeană pentru Evaluarea Tehnologiilor Medicale, o organizație care se concentrează pe colaborarea științifică privind evaluarea tehnologiilor medicale în Europa, pentru o mai bună înțelegere a caracteristicilor specifice a medicamentelor orfane, pe autorizarea de introducere pe piață și pe inițiativele autorităților naționale competente privind disponibilitatea medicamentelor orfane.
În plus, două medicamente care au desemnarea de medicamente orfane au trecut deja prin programele de consiliere științifică paralelă al Agenției și al Evaluării Tehnologiilor Medicale. Aceste proceduri au permis dezvoltatorilor să primească consultanță din partea Comitetului pentru Medicamente de uz uman, privind demonstrarea unui beneficiu pozitiv/risc a medicamentului, din partea Comitetului pentru Produse Medicamentoase Orfane privind stabilirea unui beneficiu important a medicamentului și din partea structurilor Evaluării Tehnologiilor Medicale privind demonstrarea eficacității relative.
În continuare, în 2014, Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane intenționează să dezvolte conceptul de consultanță științifică paralelă. De asemenea Comitetul planifică să crească gradul de conștientizare a nevoii de medicamente orfane pentru a demonstra beneficiul semnificativ al acestora, în scopul obținerii unei exclusivități de 10 ani pe piață, un stimulent major prevăzut în Regulamentul medicamentelor orfane. Dezvoltatorii pot solicita consiliere științifică cu privire la modul demonstrării un beneficiu semnificativ.
În 2013, Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane a primit 28 de cereri de consiliere științifică pentru demonstrarea unui beneficiu semnificativ.
Colaborare internațională
Agenția Europeană a Medicamentelor și Administrația Medicamentelor și Alimentelor din Statele Unite ale Americii au început să lucreze împreună încă din anul 2008, pentru a încuraja aplicarea pentru desemnare de medicamente orfane pentru a fi folosită de către cele două agenții.  Acest program a fost extins și pentru Autoritățile de Reglementare din Japonia (MHLW and PMDA) în 2012.
Acest program a fost o reușită până în prezent. Una din două cereri pentru desemnare de medicamente orfane a fost propusă în paralel cu alte agenții de reglementare în 2013 și o tendință similară este de așteptat în 2014. Procesul paralel de depunere ajută companiile să raționalizeze dezvoltarea de medicamente orfane prin facilitarea accesului la consultanță științifică în paralel, din partea celor trei autorități de reglementare.
Ca parte a acestei colaborări internaționale, cele trei agenții intenționează să-și concentreze eforturile în 2014, pe programele de post-desemnare, oferite în cele trei teritorii.
În Martie 2014, Agenția Europeană a Medicamentelor, FDA și Autoritățile Japoneze de Reglementare vor organiza un workshop comun la biroul Agenției Europene a Medicamentelor pentru a oferi  informații privind programele orfane în cele 3 teritorii pentru dezvoltatorii de medicamente orfane și de a oferi posibilitatea participanților de a prezenta o aplicație pentru  desemnarea de  medicamente orfane și de a discuta aspectele cu cele trei agenții.
Regulamentul Medicamentelor Orfane și Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane
Regulamentul medicamentelor orfane a fost introdus în Uniunea Europeană, pentru a stimula dezvoltarea de medicamente pentru bolile rare. Desemnarea de medicamente orfane se poate acorda în orice stadiu al dezvoltării medicamentelor destinate diagnosticării, prevenirii și tratamentului unor boli amenințătoare sau foarte grave care afectează mai puțin de 5 din 10 000 de persoane, în Europa sau pentru care costurile de dezvoltare nu vor fi acoperite prin returnarea de pe piață fără stimulente. În cazul în care metodele de diagnosticare, prevenire sau tratament ale bolii există deja, desemnarea de medicamente orfane este posibilă dacă există un beneficiu semnificativ pentru pacienți. Sponsorii de medicamente desemnate ca și medicamente orfane de către Comisia Europeană beneficiază de o serie de stimulente, inclusiv de exclusivitate pe piață pentru 10 ani, reduceri pentru unele servicii ale Agenției, consiliere științifică și acces la procedura de autorizare centralizată.
Comitetul pentru Produse Medicamentoase Orfane aparține de Agenția Europeană de Medicamente care este responsabil de examinarea cererilor de la oameni sau companii care doresc desemnarea unor de medicamente ca orfane.
Săptămâna viitoare, Agenția Europeană a Medicamentelor va publica o imagine de ansamblu a priorităților din 2013 și 2014 pentru Comitetul pentru Terapii Avansate. Săptămâna viitoare, EMA va publica o imagine de ansamblu a priorităților în 2013 și 2014 cu privire la Comitetul pentru terapii avansate.

Întâlnirea membrilor ANBRaRo

31 ianuarie 2014

În data de 31 ianuarie 2014 a avut loc întâlnirea membrilor ANBRaRo la București. În cadrul întâlnirii s-au discutat propunerile pentru derularea campaniei Ziua Internațională a Bolilor Rare. Sloganul campaniei este: „Împreună pentru o îngrijire mai bună în bolile rare” iar tema este „Îngrijirea”. Obiectivele din acestă camapanie sunt: Planul Național de Boli Rare, organizarea de workshop-uri, seminarii și conferințe, rolul centrelor de expertiză, rețelele de referință, circuitul pacientului, serviciile sociale specializate în bolile rare. Materialele legate de campanie sunt postate de către EURORDIS pe site-ul http://www.eurordis.org/.
Darko Hortensia Emese, psihopedagog APWR

Curs de perfecționare pentru asistenți personali

În perioada Decembrie 2013 – Ianuarie 2014, Asociația Prader Willi din România a organizat la Centrul  NoRo un curs de perfecționare pentru asistenții personali ai persoanelor cu handicap grav din Zalău, finanțat prin Consiliul Local Zalău prin Direcția de Asistență Socială Comunitară.

 Au fost organizate 3 grupe de cursanți care au participat la întâlniri pe următoarele teme: Acordarea îngrijirilor primare, Asigurarea alimentației și hrănirii beneficiarului, Adaptarea mediului, Supravegherea stării de sănătate, Comunicarea, Asistarea activității și participării persoanei cu handicap grav în familie și comunitate, Asistarea integrarii profesionale și Supravegherea respectării drepturilor persoanelor cu handicap.
Pe lângă formatorii autorizați, participanții au avut ocazia de a întâlni unii din specialiștii Centrului NoRo din domeniul social și medical care au purtat discuții interactive în funcție de nevoile asistenților personali și de nevoile persoanelor pe care aceștia le au în îngrijire. Astfel, la unele întâlniri au fost invitați: medic neurolog pentru adulți, medic psihiatru pediatru, psiholog, asistent social, asistent medical.
La finalul cursului, în luna Ianuarie, participanții vor suține un examen de evaluare și în urma promovării acestuia vor obține certificate de absolvire a cursului de perfecționare recunoscute de către Ministerul Muncii, Protecției Sociale și Familiei din România și  Ministerul Educației Naționale.

 

                                                                        Maria Acaraliței – asistent social, Centrul Noro

Grup de pacienți cu Boli Neurologice rare- Instruire în managementul bolii, în cadrul proiectului ExpertRARE finanțat prin Programul de Cooperare Elvețiano- Român

20 ianuarie 2014
În luna ianuarie, anul curent, mai exact în perioada 20-24.01.2014, în Centrul Pilot de Referință pentru Boli Rare NoRo din Zalău, au fost organizate activități de recuperare și de instruire în managementul bolii adresate unui numar de 9 pacienți afectați de boli neurologice rare, cum ar fi: boala Werding Hoffman, Spondilită anchilozantă, Distrofie Musculară Progresivă, Tetrapareză Spastică, Charcot Marie Tooth, Ataxie Cerebeloasă, Paraplegie, Atrofie Spinală. Pacienții au fost însoțiți și de 3 însoțitori.
Una dintre activitățile de instruire în managementul bolii a fost partea de consiliere medicală, activitate pe care Domnul Doctor Neurolog Ritesh Seewooram o descrie astfel: „Într-o atmosferă informală fiecare pacient a avut oportunitatea de a-și împărtăși experiența referitoare la boală, să pună întrebări – feedback-ul fiind atât unul medical de specialitate cât și unul subiectiv, fiecare pacient dezvăluind modalitățile de adaptare la invaliditățile generate de boală. Am discutat despre boală, etiologie, simptomatologie, manifestarea bolii, formele bolii și de cum trebuie să fie evaluat un astfel de pacient. O atenție sporită a fost acordată opțiunii terapeutice, efectele benefice și adverse legate de fiecare preparat. Pacienții au avut ocazia să pună întrebări referitoare la problemele generate de boală și la posibilitățile de ameliorare a stilului lor de viață, folosirea unui dispozitiv medical, tratament medicamentos și mijloace prin care se poate ușura activitatea lor zilnică. Am încercat să cunosc fiecare pacient, să înțeleg problemele pe care le întâmpină în viața de zi cu zi și să propun metode simple care pot îmbunătăți calitatea vieții fiecăruia dintre ei”.
Având în vedere perioada scurtă de timp petrecută în centru, atât partea de instruire cât și partea de intervenție terapeutică a fost concentrată pe conștientizarea pacienților asupra problemelor cu care se confruntă în viața de zi cu zi  în plan social, psihologic și medical, cât  și asupra căutării soluțiilor de rezolvare a acestora.  
La sfârșitul activităților, membrii grupului de pacienți afectați de boli neurologice  rare,
 și-au manifestat dorința de a se reîntoarce la noi, fiind foarte mulțumiți și încântați de serviciile oferite cât și de personalul unității.             
 
                           

Întâlnire COPAC

13 decembrie 2013

În data de 13 decembrie, s-a participat la întâlnirea organizată de Coaliția Organizațiilor Pacienților cu Afecțiuni Cronice din România, în București. Discuțiile din cadrul întâlnirii s-au focalizat pe evenimentele propuse pe  anul 2014: forumul pacienților, săptămâna pacienților, campania de informare, funcționarea serviciul „telefonul pacientului”.

Darkó Hortensia – Emese, psihopedagog

Pages